CRISPR Cas9酶(méi)是一(yī)種由RNA指(zhǐ)導的(dí)，利(lì)用(yòng)Cas9核酸(suān)酶對靶向(xiàng)基(jī)因進行(háng)編(biān)輯(jí)的技(jì)術(shù)。CRISPR係(xì)統是一種(zhǒng)原核適應性免(miǎn)疫(yì)係(xì)統，當gRNA 和Cas9在活(huó)細胞中表(biǎo)達時，CRISPR-Cas9/sgRNA復(fù)合(hé)物(wù)通(tōng)過gRNA與基因組DNA的(dí)互(hù)補(bǔ)鹼(jiǎn)基配(pèi)對被招募(mù)到靶序(xù)列(liè)，一(yī)旦復(fù)合物(wù)定位(wèi)到靶(bǎ)DNA，Cas9蛋白(bái)就會(huì)準(zhǔn)確(què)地切(qiē)割所需區(qū)域，導致雙(shuāng)鏈斷(duàn)裂(DSB)，然(rán)後，Cas9產生的DSB被細胞(bāo)自(zì)身(shēn)的細(xì)胞(bāo)內源(yuán)性DNA修復(fù)機(jī)製修(xiū)復(fù)：非(fēi)同源末(mò)端(duān)連接(NHEJ)DNA修復(fù)途徑或同(tóng)源(yuán)定(dìng)向修復(HDR)途(tú)徑。
 

　　CRISPR/Cas9技(jì)術(shù)操作簡(jiǎn)單，基因編(biān)輯效(xiào)率較高，無物種限(xiàn)製(zhì)，實驗周期(qī)短，故在生(shēng)物(wù)學(xué)領域方麵(miàn)得(dé)到(dào)了(liǎo)廣泛的應(yīng)用，該係統(tǒng)在準(zhǔn)確基(jī)因(yīn)打(dǎ)靶和糾(jiū)正某些(xiē)疾病中(zhōng)不需要(yào)的突(tū)變方麵具有(yǒu)巨(jù)大的(dí)應(yīng)用前(qián)景，基(jī)於CRISPR的基因(yīn)組編輯(jí)技術(shù)已(yǐ)經(jīng)成為多種(zhǒng)疾(jí)病的(dí)重(zhòng)要(yào)潛在(zài)治(zhì)療工(gōng)具。接下來小(xiǎo)編帶大家簡(jiǎn)單(dān)了解下(xià)CRISPR/Cas9技(jì)術的相關應用。
 

　　CRISPR Cas9酶疾病治療領(lǐng)域(yù)的應用：肺癌治療中的應(yīng)用(yòng)
 

　　肺(fèi)癌是全(quán)球(qiú)常(cháng)見的惡(è)性(xìng)腫瘤，其發(fā)生(shēng)發展涉(shè)及(jí)多(duō)個(gè)基因和信(xìn)號通路，肺癌的治療(liáo)方法一直(zhí)是(shì)臨床(chuáng)研究的熱(rè)點(diǎn)，化療和靶向藥(yào)(如(rú)EGFR
，ALK
，KRAS等靶點(diǎn))治(zhì)療的耐藥(yào)性越來越成為(wéi)令人(rén)擔憂的問(wèn)題。肺癌(ái)細(xì)胞基(jī)因(yīn)組修(xiū)復和特異性蛋白表(biǎo)達(dá)沉(chén)默(mò)已成(chéng)為(wéi)研(yán)究和(hé)治療肺癌的(dí)重(zhòng)要手段。利用(yòng)CRISPR/Cas9 技術(shù)分析(xī)肺癌(ái)患(huàn)者個體，可(kě)以在該(gāi)平台上(shàng)快速(sù)識(shí)別(bié)基(jī)因(yīn)型特(tè)異性缺陷；這種方法還可以模擬(nǐ)給予患(huàn)者(zhě)的治療，以迅速揭(jiē)示(shì)特(tè)定(dìng)抗(kàng)癌藥(yào)物(wù)的耐(nài)藥機(jī)製，並幫助(zhù)確(què)定有效(xiào)的治(zhì)療方法，以糾(jiū)正(zhèng)癌(ái)症(zhèng)相關基因(yīn)突(tū)變。